Maladie de Crigler Najjar : un essai en cours

Fanny Collaud, chargée d’étude au Généthon, annonce les premiers résultats prometteurs de l’essai clinique européen lancé en 2018 par le Généthon pour le Syndrome de Crigler-Najjar, une maladie génétique rare du métabolisme du foie due à la déficience d'un enzyme spécifique. Jusqu’à maintenant, la photothérapie était le seule traitement, contraignant les patients à rester sous des lampes UV bleues jusqu’à 12h par jour. Les premiers résultats de l’essai clinique indiquent que le produit de thérapie génique est bien toléré chez l'ensemble des malades de l’essai, et plus de la moitié d’entre eux ont arrêté la photothérapie. Le Téléthon, c’est maintenant. Faites un don sur http://www.telethon.fr