Errores Innatos del Metabolismo - Enfermedades Lisosomales

Las enfermedades de depósito lisosomal son errores innatos del metabolismo causados por deficiencias en proteínas involucradas en el correcto funcionamiento del lisosoma. Son enfermedades multisistémicas, que cuentan con diferentes opciones de tratamiento que incluyen el uso de enzimas recombinantes, trasplante de células madre, chaperonas farmacológicas, terapia génica, y terapia de reducción de sustrato. Nuestro laboratorio trabaja en la generación de conocimiento para entender la fisiopatología de algunas de estas enfermedades, así como en el uso de biotecnología para el desarrollo de alternativas de tratamiento. Este video fue financiado por el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación por la convocatoria "Fortalecimiento de programas y proyectos de investigación en ciencias médicas y de la salud, con talento joven e impacto regional"