Où en est-on de la thérapie génique pour la drépanocytose ?

"Où en est-on de la thérapie génique pour la drépanocytose ?", une conférence présentée lors de la Journée filière MCGRE du 31 janvier 2025 par Laure Joseph et Isabelle Thuret. La conférence fait le point sur les avancées majeures en matière de thérapie génique pour la drépanocytose, une maladie génétique affectant l’hémoglobine. Cette approche vise à corriger ou compenser le défaut génétique à l’origine de la maladie en modifiant les cellules souches du patient lui-même.