Maladie rare - Qu'appelle-t-on Myopathie de Duchenne ?

Qu'appelle-t-on dystrophie musculaire de Duchenne ? Quels sont les patients concernés par cette maladie rare ? Quelle est la physiopathologie de la dystrophie musculaire de Duchenne ? Quel est le tableau clinique rencontré chez les patients touchés par cette maladie ? Quelle est l'évolution de ces jeunes patients en l'absence de prise en charge ? À qui adresser les jeunes patients en cas de suspicion ? Le Dr Christine Barnérias, neuropédiatre, praticien hospitalier au sein du service de neurologie pédiatrique de l'hôpital Necker-Enfants Malades à Paris, membre de la commission essais thérapeutiques de la filière Filnemus et co-responsable du centre de référence des maladies neuromusculaires Nord/Est/Île-de-France affilié à la filière Filnemus et au Réseau Européen de référence Euro-NMD, répond à vos questions. L’orateur n’a reçu aucune rémunération pour la réalisation de cet épisode. Invitée : Dr Christine Barnérias, neuropédiatre, praticien hospitalier au sein du service de neurologie pédiatrique de l'hôpital Necker-Enfants Malades à Paris, membre de la commission essais thérapeutiques de la filière Filnemus et co-responsable du centre de référence des maladies neuromusculaires Nord/Est/Île-de-France affilié à la filière Filnemus et au Réseau Européen de référence Euro-NMD. https://hopital-necker.aphp.fr/neurol... https://maladiesrares-necker.aphp.fr/... https://www.filnemus.fr/ https://ern-euro-nmd.eu/ L’équipe : Virginie Druenne - Programmation Cyril Cassard - Animation Hervé Guillot - Production Crédits : Sonacom