Belzutifan rimborsabile in Italia: nuova opzione per la malattia di von Hippel‑Lindau

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di von Hippel‑Lindau (VHL), una patologia genetica rara e multisistemica. Il farmaco è indicato nei casi in cui le procedure locali non siano adeguate, in presenza di carcinoma renale a cellule chiare localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini pancreatici. La VHL colpisce circa 2–3 persone ogni 100mila abitanti, con esordio tipico tra i 20 e i 40 anni, e può dare origine a tumori benigni e maligni in diversi organi. Un aggiornamento importante per la comunità dei pazienti e per il panorama terapeutico delle malattie rare.