Colloque familles-chercheurs ELA 2026 • Samedi 28 mars • Jour 1 • session 2

Maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), autres leucodystrophies hypomyélinisantes et maladie d’Alexander 00:00:00 Nicole Wolf – Actualité sur la PMD 00:08:40 Paul Tesar – Mode d’action des oligonucléotides antisens (ASO) 00:26:21 Nicole Wolf – Essai Ionis en cours, Orbit 00:40:18 Davide Tonduti – Maladie d’Alexander : de la prédiction au traitement – marqueurs pronostiques et essai Zilganersen 00:59:00 Amanda Nagy – ASO pour TUBBA4 : une expérience à N=1 01:22:20 Vivi Heine – Actualité sur une plateforme de sphéroïdes humains myélinisants pour décrypter la pathogenèse des leucodystrophies