Leucemia Linfoblastica Acuta: nuovo anticorpo monoclonale Blinatumomab

http://www.medicinaeinformazione.com/   / medicinaeinformazione   La Leucemia Linfoblastica Acuta è un tumore maligno del sangue, raro e aggressivo, che ha due picchi di incidenza e cioè fra i due e i quattro anni di vita e dopo i 60 anni. Fino ad oggi le strategie terapeutiche si basano su chemioterapia tradizionale e laddove possibile il trapianto allogenico di cellule staminali ma il numero di fallimento delle terapie o di recidive a distanza era purtroppo frequente, ma da febbraio è disponibile anche in italia, imborsato dal Servizio Sanitario Nazionale Blinatumomab, messo a punto da Amgen, un nuovo anticorpo monoclonale bispecifico basato sulla tecnologia BITE (Bispecific T-cell Engager) che con un innovativo meccanismo d'azione permette di mettere in stretto contatto le cellule T del sistema immunitario (deputate a contrastare la crescita tumorale) con le cellule neoplastiche, in modo da rendere il sistema immunitario maggiormente in grado di riconoscere le cellule tumorali e aggredirle. La leucemia linfoblatica acuta colpisce le cellule staminali emopoietiche con conseguente accumulo nel midollo osseo di cellule maligne che soffocano la produzione di cellule sane (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) causando quindi anemia, emorragie, suscettibilità alle infezioni, stanchezza severa. La diagnosi tempestiva resta un cardine della strategie terapeutica ma fino ad oggi la prognosi a 5 anni non era superiore al 50%, ecco perchè è così importate la disponibilità del nuovo anticorpo monoclonale, riservato al momento solo ai pazienti refrattari o recidivanti, ma che presto si spera possa essere utilizzato anche come prima linea in pazienti con malattia meno aggressiva o meno avanzata. La somministrazione di Blinatumomab è un'infusione continua per 28 giorni con una pompa di infusione, e la terapia può essere seguita anche in parte a domicilio dopo una prima fase di ricovero, seguita da una fase cosiddetta di wash out, per poi ripetere il ciclo, da 2 a 5 volte a seconda della risposta del paziente. Un'innovazione tecnologica che porta l'immunoterapia ad un nuovo livello, offrendo nuove e concrete opportunità di cura ai pazienti, come ha dimostrato lo studio Tower che ha arruolato pazienti in fase molto avanzata di malattia che non avevano risposto a nessuna terapia, uno studio randomizzato (alcuni pazienti sono stati trattati con chemioterapia tradizionale ed altri con Blinatumomab come singola terapia) che ha visto un aumento delle remissioni complete e un raddoppio della sopravvivenza nei pazienti trattati con l'anticorpo. Un risultato straordinario per un farmaco che si spera possa presto essere utilizzato anche in fase precoce di malattia.