Terapia innovadora contra la distrofia miotónica

La distrofia miotónica (DM) es una enfermedad genética rara que no tiene tratamiento. Aunque es una enfermedad multisistémica, afecta sobre todo a sistema nervioso, músculo y corazón. Los pacientes sufren atrofia, miotonía y debilidad muscular. Hoy en día, el manejo de los síntomas es la única forma de preservar la calidad de vida de las personas que viven con esta enfermedad. Por su prevalencia y la gravedad de los síntomas del paciente, encontrar una cura para la DM es una necesidad social.