Distrofia di Duchenne, qual è l’effettivo ruolo terapeutico di ataluren?

Per la cura della distrofia muscolare di Duchenne c’è un farmaco in commercio da oltre 10 anni sul quale la comunità scientifica sta continuando a discutere e l’agenzia europea dei medicinali non ha ancora preso una decisione circa la sua approvazione definitiva. I pazienti invece hanno le idee chiare e anche alla luce dei dati raccolti nella reale life chiedono che rimanga disponibile in terapia. Noi ne parliamo con il professor Giacomo Pietro Comi, Presidente dell’Associazione Italiana di Miologia. Lo abbiamo incontrato a Roma al 24esimo Congresso Nazionale di questa associazione scientifica.